Espoir pour une forme de neuropathie optique héréditaire

Actuellement, il existe différentes alternatives thérapeutiques en ophtalmologie qui tentent de restaurer, du moins une partie la vision des patients. L’approche pharmacologique fait partie de ces approches qui vise plutôt à ralentir, voire à bloquer le processus dégénératif des cellules dans la rétine. Son intérêt est d’être appliqué sur un ensemble des maladies oculaires car la perte des cellules de la rétine se fait suivant certains mécanismes qui sont en communs et indépendants de l’étiologie de la maladie.

Recherche soutenue par Retina France

Dans ce contexte, l’équipe du Dr Benjamin Delprat à l’Université de Montpellier vient de publier une étude dans la prestigieuse revue  « Science Translational Medicine » montrant l’identification d’une cible thérapeutique capable de ralentir, voir stopper les symptômes d’une maladie présentant une neuropathie optique. Cette étude pourrait être étendue à d’autres neuropathies optiques héréditaires dans un futur proche.

Interview du Dr Benjamin Delprat

INSERM – Université de Montpellier

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Pouvez-vous nous parler de la maladie sur laquelle vous travaillez ?

Mon équipe travaille sur une forme emblématique de neuropathie optique héréditaire qui est très sévère :  le syndrome de Wolfram. Cette maladie entraine aussi une surdité et un diabète. Le diagnostic médical pour cette maladie est souvent très difficile à poser du fait de rareté de la maladie. A ce jour, aucun traitement n’est disponible. Des troubles neurologiques apparaissent et mettent en jeu le pronostic vital des patients.

Vous venez de publier un article* avec le soutien de Retina France sur l’identification de nouvelle cible thérapeutique. Pouvez-vous nous en dire plus ?  

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Cette étude montre l’identification d’une cible thérapeutique capable de traiter les symptômes du syndrome de Wolfram. Nous avons montré qu’elle est capable de corriger les altérations cellulaires dans des fibroblastes de patients et aussi comportementales dans des modèles poisson-zèbre qui reproduisent la pathologie humaine. Cette cible peut être activée par des petites molécules (médicaments potentiels) que nous avons identifiées. C’est une très bonne nouvelle pour les malades et un formidable espoir car d’un point vu clinique, ce traitement pourra être proposé dans différents modèles neuropathie optique comme la neuropathie optique héréditaire de Leber qui a un déficit mitochondrial similaire à celui du syndrome de Wolfram, indépendamment du type de mutation ou les rétinopathies mitochondriales.

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Quelle est la prochaine étape de votre recherche et combien de temps sera-t-il nécessaire pour achever votre projet ?

L’objectif étant un transfert clinique rapide à l’Homme pour traiter le syndrome de Wolfram dans un premier temps puis d’élargir ce traitement aux autres neuropathies optiques héréditaires. Il est raisonnable de penser que notre projet pourrait aboutir à des essais cliniques dans les 3 ans qui viennent.

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Qu’aimeriez-vous dire à nos donateurs ?

J’aimerai leur dire que je les remercie pour leurs dons sans lesquels un très grand nombre de projets ne pourrait pas voir le jour ou être mener dans de bonnes conditions. J’aimerai aussi leur dire que nous faisons de notre mieux pour faire avancer les connaissances sur les causes de leur maladie et que nous déployons toute notre énergie pour trouver des moyens de les soigner, mêmes si le temps peut leur paraitre trop long.

groupe chercheur

Equipe du Dr DELPRAT

* Source – Référence publication

Crouzier L, Danese A, Yasui Y, Richard EM, Liévens JC, Patergnani S, Couly S, Diez C, Denus M, Cubedo N, Rossel M, Thiry M, Su TP, Pinton P, Maurice T, Delprat B. Activation of the sigma-1 receptor chaperone alleviates symptoms of Wolfram syndrome in preclinical models. Sci Transl Med. 2022 Feb 9;14(631):eabh3763. doi: 10.1126/scitranslmed.abh3763.

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