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Un grand pas pour la recherche
Une nouvelle thérapie pourrait bientôt permettre de vaincre un grand nombre de pathologies liées à la dégénérescence rétinienne, comme la DMLA* ou la rétinite pigmentaire*… Et changer ainsi la vie de centaines de milliers de personnes.
La thérapie génique est une approche révolutionnaire en plein essor. Un premier médicament: le Luxturna® a ouvert la voie à un certain nombre d’essais cliniques dans le monde grâce au soutien financier et à votre générosité.
Qu’est-ce que la thérapie génique ?
La thérapie génique est une stratégie innovante particulièrement adaptée pour les maladies rétiniennes héréditaires.
L’objectif est de corriger les défauts d’un gène défectueux.
Zoom sur l’histoire de Léo, 7 ans
Léo est la preuve que cette thérapie génique fonctionne et que d’autres vont suivre.
Atteint de l’Amaurose congénitale de Leber*, il est le plus jeune patient opéré en France, au CHNO des Quinze-Vingts, à Paris.
Aujourd’hui, quand on croise Léo dans la rue, on ne voit pas qu’il est déficient visuel, il fait du sport, du ski, joue au ballon et est scolarisé dans une école classique.
Actuellement, les thérapies géniques en ophtalmologie :
- Le Luxturna® est une thérapie qui a été validée pour l’amaurose congénitale de Leber et les rétinites pigmentaires. Ce médicament est disponible en France depuis avril 2019.
- Le Lumevocq®, autre thérapie génique, destinée pour les patients souffrant de neuropathie optique héréditaire de Leber.
- D’autres thérapies géniques sont en cours d’étude pour des maladies rares de la rétine et aussi pour la dégénérescence liée à l’âge (DMLA) qui touche les adultes de plus de 50 ans.
En conclusion
Les progrès de la recherche en ophtalmologie se font à grands pas, dessinant les thérapies actuelles et de demain. Retina France soutient l’ensemble des programmes de recherche en ophtalmologie dont le seul but est d’améliorer le quotidien des patients souffrant de déficience visuelle.
Aujourd'hui, construisons les traitements de demain
Vous souhaitez, comme pour Léo, que la thérapie génique ouvre la voie sur de futurs traitements …
*DMLA : La dégénérescence maculaire liée à l’âge se caractérise par la dégénérescence progressive de la macula. Elle est la première cause de malvoyance après 50 ans en France.
*Les rétinites pigmentaires : Maladie génétique rare, qui touche environ 40 000 personnes en France. Certaines formes peuvent se déclencher pendant l’enfance, alors que d’autres n’apparaissent que vers 30 ans.
*L’amaurose congénitale de Leber désigne un groupe de dystrophies rétiniennes congénitales précoces et sévères, responsable de cécité ou de malvoyance sévère dès la naissance ou dans les premiers mois de vie.